La maladie de Danon est une maladie génétique rare due à une mutation dans le gène LAMP2, qui est situé sur le chromosome X. Cette mutation empêche les lysosomes de fonctionner correctement, ce qui entraîne une accumulation de glycogène et d’autres substances dans les cellules...
Thérapie génique pour les garçons atteints de la maladie de Danon
