Un premier essai de phase 1 chez l’homme avec un traitement par édition de gènes avec les ‘ciseaux’ CRISPR/Cas9 a montré une bonne innocuité et un potentiel d’efficacité clinique significative chez des patients atteints d’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CM), une...
NTLA-001: première thérapie génique CRISPR/Cas9 chez l’homme potentiellement efficace en cas d’amylose cardiaque à transthyrétine
