NTLA-001: eerste mogelijk werkzame gentherapie op basis van CRISPR/Cas9 bij de mens voor cardiale transthyretine-amyloïdose

AHA 2022: Een nieuwe kijk op hartfalen

Uit een eerste fase I-studie bij de mens is gebleken dat gentherapie met een ‘CRISPR/Cas9-schaar’ veilig is en mogelijk een significante klinische werkzaamheid heeft bij patiënten met cardiale transthyretine-amyloïdose (ATTR-CM). Die aandoening wordt gekenmerkt door een...

U wenst verder te lezen ?

Toegang tot de volledige artikels is gereserveerd voor professionele zorgverleners.

Indien u een professionele zorgverlener bent, dient u zich aan te melden of u gratis te registreren om volledige toegang te krijgen tot deze inhoud.
Bent u journalist of wenst u ons te informeren, schrijf ons dan op redactie@rmnet.be.